FDA پیمیکوتینیب را برای تومور سلول غول‌آسای تنوسینوویال تأیید کرد

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در ۱۰ نوامبر ۲۰۲۶ پیمیکوتینیب با نام تجاری Pimjetmi را برای بزرگسالان مبتلا به تومور سلول غول‌آسای تنوسینوویال یا TGCT تأیید کرد. محدوده این مجوز، افرادی با بیماری علامت‌دار است که برداشتن تومور با جراحی ممکن است محدودیت عملکردی را بدتر کند یا با عارضه شدید همراه باشد.

TGCT توموری نادر و معمولاً موضعی‌تهاجمی در بافت‌های اطراف مفصل، غلاف تاندون یا بورس‌ها است. این بیماری می‌تواند با درد، تورم، خشکی مفصل و کاهش دامنه حرکت همراه شود. با این حال، خبر حاضر به این معنا نیست که پیمیکوتینیب برای همه افراد مبتلا به TGCT مناسب است؛ انتخاب میان جراحی، پایش یا درمان سیستمیک به نوع بیماری، محل درگیری، شدت علائم و ارزیابی تیم درمان بستگی دارد.

FDA این تصمیم را بر پایه کارآزمایی بین‌المللی فاز ۳ MANEUVER گرفت؛ مطالعه‌ای تصادفی، دوسوکور و کنترل‌شده با دارونما که ۹۴ بیمار بزرگسال مبتلا به TGCT علامت‌دار را وارد کرد. شرکت‌کنندگان در مراکز تخصصی آسیا، اروپا و آمریکای شمالی درمان یا دارونما دریافت کردند و ارزیابی پاسخ تومور به‌صورت مستقل و کور انجام شد.

طبق گزارش FDA، نرخ پاسخ عینی تومور در هفته ۲۵ در گروه پیمیکوتینیب ۵۶ درصد و در گروه دارونما ۳٫۲ درصد بود. FDA همچنین از بهبودهای آماری در شاخص‌های ازپیش‌تعریف‌شده درد، عملکرد جسمی و دامنه حرکت مفصل خبر داد. مقاله اصلی منتشرشده از همین کارآزمایی نیز تفاوت چشمگیری میان دو گروه گزارش کرده است؛ اختلاف جزئی در درصدهای اعلام‌شده می‌تواند به مجموعه تحلیل و زمان برش داده‌ها مربوط باشد.

این داده‌ها از یک مطالعه کنترل‌شده انسانی و نسبتاً کوچک در بیماری نادر به دست آمده‌اند. بنابراین، نتیجه آن نباید به همه شکل‌های TGCT، همه سنین یا همه شرایط بالینی تعمیم داده شود. پیگیری بلندمدت مطالعه همچنان ادامه دارد و اطلاعات بیشتر درباره دوام پاسخ و ایمنی در استفاده طولانی‌تر اهمیت دارد.

FDA اعلام کرده است که عوارض شایع‌ترِ گزارش‌شده شامل خارش، بثورات پوستی، ورم صورت یا اطراف چشم، خستگی، تهوع، سردرد و ورم اندام‌ها بوده‌اند. در آزمایش‌های خون نیز تغییراتی از جمله افزایش برخی آنزیم‌ها و شاخص‌های آزمایشگاهی دیده شده است. برچسب دارو هشدارهایی درباره آسیب کبدی، خطر برای جنین و افزایش کراتینین سرم دارد.

وجود این هشدارها به معنی رخ دادن یکسان عارضه در همه دریافت‌کنندگان نیست، اما نشان می‌دهد بررسی‌های بالینی و آزمایشگاهی در تصمیم‌گیری درمانی نقش اساسی دارند. این گزارش برای اطلاع‌رسانی است و شامل راهنمای شروع، قطع یا تغییر دارو نیست. افراد مبتلا به TGCT باید درباره گزینه‌های درمانی با پزشک متخصص و داروساز واجدصلاحیت گفت‌وگو کنند.

این تصمیم، مجوز FDA در ایالات متحده است. چنین مجوزی به‌خودی‌خود معادل تأیید سازمان غذا و دارو، ثبت دارو، پوشش بیمه‌ای یا دسترسی در ایران نیست. برای اطلاع از وضعیت هر دارو در ایران باید به اعلامیه‌ها و سامانه‌های رسمی نهادهای مسئول داخل کشور مراجعه شود.

با این حال، این تأیید نشان می‌دهد که در درمان یک تومور نادر مفصلی، شواهد فاز ۳ برای مهارکننده‌های مسیر گیرنده CSF-1 در حال گسترش است. اهمیت بالینی آن بیشتر برای بیمارانی است که جراحی برای آنان گزینه مناسبی نیست یا می‌تواند به عملکرد عضو آسیب بیشتری وارد کند؛ نه به‌عنوان جایگزینی عمومی برای جراحی در همه بیماران.