FDA درمان DNA برای پاپیلوماتوز تنفسی را تأیید کرد

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در ۳۰ اکتبر ۲۰۲۶ برای Voceryq مجوز تسریع‌شده صادر کرد؛ یک ایمنی‌درمانی مبتنی بر DNA پلاسمیدی برای بزرگسالان مبتلا به پاپیلوماتوز تنفسی عودکننده (RRP). این مجوز در ایالات متحده صادر شده است و به‌معنای ثبت، تأیید یا دسترسی این فرآورده در ایران نیست.

پاپیلوماتوز تنفسی عودکننده بیماری نادری است که معمولاً با HPV نوع ۶ یا ۱۱ ارتباط دارد. در این بیماری، ضایعاتی شبیه زگیل در راه‌های هوایی، به‌ویژه اطراف حنجره و تارهای صوتی، ایجاد می‌شوند و ممکن است گرفتگی صدا، تغییر صدا، سرفه مزمن یا در موارد شدیدتر مشکل تنفسی ایجاد کنند. حذف ضایعات با جراحی ممکن است لازم شود، اما امکان عود وجود دارد.

Voceryq با نام علمی doruxapapogene ralaplasmid و lalikinogene sifuplasmid-gxfd، برای کاهش دفعات جراحی برداشت ضایعات پاپیلوماتوز در بزرگسالان مبتلا به RRP مجاز شده است. این محصول دو پلاسمید DNA دارد: یکی حاوی اطلاعات مربوط به پروتئین‌های HPV و دیگری مرتبط با IL-12، مولکولی که در تقویت پاسخ ایمنی نقش دارد.

هدف این رویکرد، برانگیختن پاسخ ایمنی علیه سلول‌های آلوده به انواع HPV مرتبط با این بیماری است. با این حال، این محصول جایگزین قطعی همه مراقبت‌های لازم برای افراد مبتلا نیست و انتخاب روش درمان باید توسط تیم درمانی دارای تجربه در بیماری‌های راه هوایی انجام شود.

FDA تصمیم خود را بر پایه یک کارآزمایی چندمرکزی و بدون گروه کنترل با ۳۲ بزرگسال مبتلا به RRP قرار داد. شرکت‌کنندگان پیش از ورود به مطالعه، سابقه جراحی‌های مکرر برای ضایعات حنجره یا نای داشتند. از میان ۲۶ بیماری که دست‌کم سه جراحی در دوره پایه داشتند، ۷ نفر در سال نخست پس از درمان به جراحی دیگری نیاز پیدا نکردند.

این نتیجه نشان می‌دهد که درمان می‌تواند بار جراحی را در بخشی از بیماران کاهش دهد، اما اندازه مطالعه کوچک بوده و طراحی بدون گروه کنترل، تفسیر میزان اثر را محدود می‌کند. همچنین معیار اصلی، کاهش تعداد جراحی‌ها بوده است؛ نه اثبات مستقیم بهبود پایدار همه علائم یا پیامدهای بلندمدت.

به همین دلیل، مجوز FDA از نوع تسریع‌شده است. شرکت سازنده ملزم شده مطالعه‌ای پس از تأیید انجام دهد تا منفعت بالینی و پایداری اثر درمان بهتر ارزیابی شود. طبق نامه تأیید FDA، این مطالعه باید بیماران بزرگسال و کودک با نیاز مکرر به جراحی را پیگیری کند و گزارش نهایی آن برای سال ۲۰۳۲ برنامه‌ریزی شده است.

در گزارش FDA، واکنش‌های محل تزریق، سردرد، خستگی، افزایش فشار خون، تهوع و سرگیجه از عوارض گزارش‌شده بودند. از آنجا که شیوه رسانش این فرآورده شامل فناوری الکتروپوریشن است، عوارض گذرای مرتبط با این روش نیز در اطلاعات محصول ذکر شده‌اند. این موارد اطلاعات عمومی ایمنی هستند و تصمیم‌گیری درباره مناسب‌بودن درمان برای هر فرد نیازمند ارزیابی تخصصی است.

تأیید FDA فقط وضعیت نظارتی این فرآورده در آمریکا را بیان می‌کند. در این بررسی، مدرک رسمی قابل اتکایی درباره ثبت یا عرضه Voceryq در ایران یافت نشد؛ بنابراین نباید آن را داروی در دسترس یا تأییدشده در ایران دانست. افراد مبتلا به RRP برای بررسی گزینه‌های موجود باید با متخصص گوش، حلق و بینی یا تیم درمانی خود مشورت کنند.