FDA آمریکا ماواکامتن را برای کودکان تأیید کرد

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در ۳۰ سپتامبر ۲۰۲۶ اعلام کرد کپسول «کمزیوس» با نام ژنریک ماواکامتن را برای کودکان مبتلا به کاردیومیوپاتی هیپرتروفیک انسدادیِ علامت‌دار تأیید کرده است. این تأیید برای بیماران ۱۲ ساله و بزرگ‌تر با وزن دست‌کم ۳۰ کیلوگرم صادر شده و این دارو پیش از این، از سال ۲۰۲۲، برای بزرگسالان در آمریکا مجوز داشت. (fda.gov)

کاردیومیوپاتی هیپرتروفیک انسدادی یا oHCM یک بیماری معمولاً ارثی است که در آن عضله قلب ضخیم می‌شود. در برخی افراد، این ضخیم‌شدن مسیر خروج خون از بطن چپ قلب را تنگ می‌کند و می‌تواند با نشانه‌هایی مانند تنگی نفس، خستگی یا اختلال ریتم قلب همراه باشد. (fda.gov)

FDA ارزیابی اثربخشی در کودکان را بر پایه مطالعه SCOUT-HCM توضیح داده است: یک کارآزمایی فاز ۳، تصادفی‌سازی‌شده، دوسوکور، کنترل‌شده با دارونما و چندمرکزی که ۴۴ بیمار ۱۲ تا ۱۸ ساله با oHCM علامت‌دار را دربر گرفت. شرکت‌کنندگان به مدت ۲۸ هفته ماواکامتن یا دارونما دریافت کردند. (fda.gov)

پیامد اصلی مطالعه، تغییر فشار انسداد مسیر خروجی بطن چپ هنگام مانور والسالوا بود؛ این شاخص در گروه ماواکامتن نسبت به دارونما کاهش بیشتری داشت. FDA با اتکا به این نتیجه و شواهد پیشین در بزرگسالان، بهبود ظرفیت عملکردی و نشانه‌ها را برای جمعیت کودکانِ مشمول تأیید پیش‌بینی کرده است. با این حال، تعداد کم شرکت‌کنندگان و بازه پیگیری ۲۸ هفته‌ای، محدودیت‌های مهمی هستند و نتیجه را نباید به همه کودکان مبتلا یا به وضعیت‌های قلبی دیگر تعمیم داد. (fda.gov)

ماواکامتن در آمریکا هشدار جعبه‌ای درباره خطر نارسایی قلبی دارد و دسترسی به آن در قالب برنامه محدودشده REMS انجام می‌شود. FDA گزارش کرده است که سرگیجه و غش در مطالعه، بیش از ۵ درصد و بیشتر از گروه دارونما دیده شدند. اطلاعات ایمنی یک دارو، به‌ویژه در کودکان و در بیماری‌های قلبی، باید در چارچوب ارزیابی و پایش تخصصی بررسی شود. (fda.gov)

این خبر به معنای مناسب‌بودن دارو برای هر فرد دارای نشانه‌های قلبی نیست و جایگزین ارزیابی تخصصی نمی‌شود. تصمیم درباره هر درمان باید با پزشک واجدصلاحیت و با توجه به تشخیص، وضعیت قلب، داروهای هم‌زمان و الزامات نظارتی محل زندگی گرفته شود.

این تصمیم، تأیید FDA در ایالات متحده است و به‌خودی‌خود نه مجوز سازمان غذا و داروی ایران را نشان می‌دهد و نه دسترسی، ثبت یا پوشش بیمه‌ای آن را در ایران تأیید می‌کند. برای اطلاع از وضعیت هر دارو در ایران باید به اطلاعیه‌ها و سامانه‌های رسمی نهادهای مسئول ایرانی رجوع شود.

با این حال، خبر حاضر از منظر پژوهش و سیاست دارویی اهمیت دارد: برای یک بیماری قلبی نادر در کودکان، داده‌های کارآزمایی تصادفی‌سازی‌شده به گسترش یک مجوز دارویی در آمریکا انجامیده است. پیگیری نتایج بلندمدت و داده‌های ایمنی پس از ورود به بازار، برای روشن‌ترشدن جایگاه این دارو در مراقبت از کودکان ضروری خواهد بود.