هشدار جعبه‌ای FDA برای داروی آدزینما

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در ۲۳ سپتامبر ۲۰۲۶ اعلام کرد که برای آدزینما (ADZYNMA)، درمان جایگزینی آنزیمی نوترکیب برای «پورپورای ترومبوتیک ترومبوسیتوپنیک مادرزادی» یا cTTP، هشدار جعبه‌ای به اطلاعات تجویز در آمریکا افزوده است. هشدار جعبه‌ای جدی‌ترین نوع هشدار ایمنی در برچسب داروهای تحت نظارت FDA است.

دلیل این اقدام، گزارش ایجاد پادتن‌های خنثی‌کننده علیه ADAMTS13 است؛ پادتن‌هایی که می‌توانند اثر درمان را کاهش دهند یا از بین ببرند. FDA از پیامدهای شدید، از جمله یک مورد مرگ، خبر داده و شرکت سازنده را ملزم کرده است این خطر را به‌صورت برجسته در اطلاعات تجویز آمریکا درج کند.

این یک اقدام نظارتی در ایالات متحده است. تأیید FDA یا تغییر برچسب در آمریکا، به‌خودی‌خود به معنی مجوز، عرضه یا دسترسی آدزینما در ایران نیست و وضعیت ایران باید جداگانه از مسیر مراجع رسمی کشور بررسی شود.

cTTP یک اختلال ژنتیکی نادر خون است که در آن فعالیت آنزیم ADAMTS13 به‌شدت کاهش می‌یابد. این آنزیم در تنظیم فرایند انعقاد نقش دارد و کمبود شدید آن می‌تواند زمینه تشکیل لخته‌های غیرطبیعی در رگ‌های کوچک را فراهم کند. آدزینما شکل نوترکیب ADAMTS13 است و FDA آن را در نوامبر ۲۰۲۳ برای پیشگیری دوره‌ای و درمان هنگام نیاز در کودکان و بزرگسالان مبتلا به cTTP تأیید کرده بود.

پادتن خنثی‌کننده، نوعی پاسخ ایمنی است که می‌تواند یک پروتئین درمانی را هدف قرار دهد. در این وضعیت، نگرانی اصلی آن است که بدن بیمار علیه ADAMTS13 پادتن بسازد و در نتیجه پاسخ به ADAMTS13 نوترکیب یا حتی فرآورده‌های حاوی ADAMTS13 کاهش یابد.

این سیگنال ایمنی عمدتاً در پایش پس از عرضه شناسایی شد؛ یعنی گزارش‌هایی که پس از ورود دارو به بازار از سوی پزشکان، بیماران یا شرکت سازنده ثبت می‌شوند. این نوع داده‌ها برای آشکار کردن عارضه‌های نادر و دیررس اهمیت زیادی دارند، اما معمولاً برای برآورد دقیق احتمال وقوع عارضه در همه مصرف‌کنندگان کافی نیستند.

FDA توضیح داده است که در کارآزمایی‌های بالینی آدزینما پادتن خنثی‌کننده گزارش نشده بود، اما همه شرکت‌کنندگان پیش‌تر با فرآورده‌های مبتنی بر پلاسما مواجهه داشتند. همچنین داده‌ای درباره خطر ایمنی‌زایی در افرادی که پیش از آن چنین مواجهه‌ای نداشته‌اند، در دسترس نبوده است. بنابراین، هشدار جدید نشان می‌دهد داده‌های دنیای واقعی می‌توانند اطلاعاتی فراتر از مطالعات پیش از ورود دارو به بازار فراهم کنند.

بر اساس نامه تأیید FDA، متن جدید برچسب آمریکا علاوه بر هشدار جعبه‌ای، بخش‌های هشدارها و احتیاط‌ها، ایمنی‌زایی و اطلاعات بیمار را نیز به‌روزرسانی می‌کند. این تغییر، ارزیابی مجدد سود و زیان درمان برای هر بیمار یا صدور حکم درباره همه دریافت‌کنندگان دارو نیست؛ بلکه اطلاع‌رسانی روشن‌تر درباره یک خطر شناسایی‌شده و نیاز به پایش تخصصی است.

افرادی که در آمریکا آدزینما دریافت می‌کنند نباید بر پایه یک خبر، درمان خود را خودسرانه تغییر دهند. FDA تأکید کرده است که تصمیم درباره ادامه، قطع یا تغییر درمان باید با تیم درمان انجام شود و پایش آزمایشگاهی در چارچوب مراقبت تخصصی اهمیت دارد.

برای مخاطبان ایرانی، نکته اصلی تفکیک حوزه‌های نظارتی است: این هشدار از سوی FDA آمریکا صادر شده و منبع رسمی حاضر، ادعایی درباره ثبت، تأمین یا نحوه استفاده از این دارو در ایران مطرح نمی‌کند. در صورت نیاز به اطلاعات مرتبط با ایران، باید اطلاعیه‌های سازمان غذا و دارو و پزشک یا داروساز واجدصلاحیت ملاک قرار گیرد.